Gen tedavi çalışmaları, gözdeki kalıtsal hastalıkların tedavisinde çığır açmaktadır. Tavuk karası hastalığının (retinitis pigmentosa) bir çeşidi olan Leber'in konjenital amarozisine (LCA) bağlı kör doğan 8-44 yaş arasındaki 12 hastada yapılan gen tedavisi başarılı sonuç vermiştir.

Bennett ve ark. tarafından Lancet dergisinde yayınlanan çalışmada, gen tedavi sonrası görmenin subjektif ve objektif ölçütlerine göre iyileşme saptandığı anlaşılmıştır. Retina'nın bazı kalıtsal hastalıklarında, gen tedavi onaylanmıştır.