Gece körlüğü hastalığında hastalık öncelikle retina tabakasının çevresinde başlar. Işığı algılayan fotoreseptör (algaç) görme hücreleri genetik bozukluk nedeniyle zamanla kaybedilir. Hastalığın ilerlemesiyle retina merkezindeki sarı nokta da etkilenerek görme azalması, renk körlüğü ve ışıktan rahatsızlık ortaya çıkar. Görmenin oluşması için öncelikle üç hücre grubunun çalışması çok önemlidir;

1. Fotoreseptör görme hücreleri (ışık algaç hücreleri)
2. Bipolar hücreler (çift kutuplu hücreler)
3. Ganglion hücreleri (görme sinirini beyine ileten sinir hücreleri)

1.grup ışık algaç hücreleri gece körlüğünde yitirildiği için çalışamazlar. Optogenetik tedavide göz içine verilen ışık geni 2.grup çift kutuplu hücrelere bağlanarak ışık enerjisi oluşturduğunda 3.grup sinir hücreleri uyarılır ve beyindeki görme merkezi çalışmaya başlar. Optogenetik tedavi sonrası 2.grup çift kutuplu hücrelerin, 1.grup ışık algaç hücreleri görevini üstlenmesi hedeflenmiştir. Optogenetik tedavi sonrası beklenen görme artışının nedeni budur.