GECE KÖRLÜĞÜ VE STARGADT HASTALIĞINDA OPTOGENETİK TEDAVİ

OPTOGENETİK TEDAVİSİ VE GÜNCEL GELİŞMELER

Optogenetik tedavi göze nasıl uygulanır?
Göz içine iğne yoluyla steril şartlarda ameliyathanede uygulanır.

Optogenetik tedavinin amacı nedir?
Görme artışı sağlamaktır.

Optogenetik tedavi gözde nasıl etki eder?
Gece körlüğü hastalığında hastalık öncelikle retina tabakasının çevresinde başlar. Işığı algılayan fotoreseptör (algaç) görme hücreleri genetik bozukluk nedeniyle zamanla kaybedilir. Hastalığın ilerlemesiyle retina merkezindeki sarı nokta da etkilenerek görme azalması, renk körlüğü ve ışıktan rahatsızlık ortaya çıkar.

RETİNA DOKUSUNDA İŞLEVLERİ ÇOK FARKLI HÜCRE GRUPLARI VARDIR. Ancak, görmenin oluşması ve beyindeki görme merkezine iletilmesi için öncelikle aşağıda belirtilen üç hücre grubunun uyum içinde çalışması çok önemlidir;

I.GRUP: FOTORESEPTÖR görme hücreleri (IŞIK ALGAÇ hücreleri)

II.GRUP: BİPOLAR hücreler (ÇİFT KUTUPLU hücreler)

III. GRUP: GANGLİON hücreleri (retinada oluşan ışık enerjisini beyine ileten SİNİR hücreleri)

I.grup ışık algaç hücreleri gece körlüğünde yitirildiği için çalışamazlar. Tavuk karası (gece körlüğü) hastalarında görme kaybının nedeni budur. Optogenetik tedavide göz içine verilen ışık geni II.grup çift kutuplu hücrelere bağlanarak ışık enerjisi oluşturduğunda III.grup sinir hücreleri uyarılarak görme siniriyle beyin içindeki görme yollarına iletilir. Beyindeki görme merkezine ulaşan sinyalle tavuk karası hastası görmeye başlar. Optogenetik tedaviden sonra ışık geni transferi yapılan II.grup çift kutuplu hücrelerin, I.grup ışık algaç hücrelerinin görevini üstüne aldığı anlaşılmıştır. Optogenetik tedavi sonrası saptanan görme artışının nedeni budur. Işık geninin hedef hücreye nakledilmesi için kullanılan aracı (AAV vektörü) ışık geni transferi için çok önemlidir.

Optogenetik tedavi uygunluğu için hastanın genetik bozukluğunun hangisi olduğunun önemi var mıdır?
Gece körlüğü hastalığının nedeni olan yüzlerce gen bozukluğu bildirilmiştir. Genetik laboratuvarlarda yapılan gen testleri sonucu nedeni saptanamayan gece körlüğü hastaları için de optogenetik tedavi uygulanabilir. Ayrıca, optogenetik tedavi koşullarına uyan tüm gece körlüğü (tavuk karası, retinitis pigmentosa) hastalarına gen bozukluğunun hangisi olduğu dikkate alınmadan yapılabilir.

Optogenetik tedavi her gece körlüğü hastasında uygulanır mı?
Her hastanın durumu klinik farklılık gösterir. Tavuk karası hastalarında yapılacak detaylı göz muayenesi ve ileri göz testleri sonucu hangi hastanın optogenetik tedaviden fayda görebileceği konusunda uzman göz doktoru tarafından belirlenir.

Optogenetik tedavinin yan etkisi var mı?
Işık geni transferi yapılan hastaların 3 yıllık takip süresinde önemli bir yan etki bildirilmemiştir.

MCO-010 ışık geni transferi yapılan hastalarda özel gözlük kullanılması gerekmemektedir.

NOT: OPTOGENETİK TEDAVİSİ HAKKINDA YUKARIDA YAZILAN GÜNCEL BİLGİ VE AÇIKLAMALARDA SADE VE ANLAŞILABİLİR BİR DİL KULLANILMIŞTIR.